细胞基因疗法（CGT）是目前生物医药领域最火热的研发方向之一，目前 尚处于萌芽。
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细胞基因疗法千帆竞发，是机遇也是挑战
发布时间：2023-08-18 11:59 文章来源：未知 作者：百替生物
细胞基因疗法（CGT）是目前生物医药领域最火热的研发方向之一，目前
尚处于萌芽。
什么是CGT？
细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是目前生物医药领域最具
前景的发展方向。细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入
（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。基因治疗是指通过基因添加，基因修
正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的
疗法。
CGT的分类
物制药领域的新趋势。与传统药物主要作用于蛋白质不同，CGT疗法直接通过
作用于DNA来治疗疾病，可以从根本上解决疾病问题。根据作用方式的不同，
CGT疗法主要可以分为两类：体内治疗和体外治疗。
(1) 体外治疗：通过利用整合型病毒载体（如慢病毒载体）在体外条件下将
基因导入前体细胞或干细胞基因组，随着细胞的分裂，基因会传递给后代细胞，
最后再将细胞输回体内。细胞疗法是体外治疗的一种代表。
(2) 体内治疗：通过质粒、病毒载体将功能基因或健康基因转入宿主细胞，
实现相关基因的持续表达。常用的载体包括腺相关病毒和腺病毒，也可以使用非
病毒载体例如脂质体。基因疗法是体内治疗的代表。
CGT的应用
扩展。根据美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）的统计数据，截至2022年第
三季度，全球正在开发中的CGT疗法中，体外治疗占据73%的比例，其中
CAR-T疗法约占体外治疗的49%。CAR-T疗法主要应用于肿瘤治疗（占
98%）。在所有正在研发中的管线中，针对肿瘤的产品数量约占44%，居首
位。排名第二的是针对非肿瘤罕见病（主要是遗传性罕见病）的疗法。CGT
疗法目前仍处于初级阶段。根据Insight数据库的数据，截至2023年1月6日，
全球仅有19种CGT疗法产品在主要市场（美国、日本、欧洲）上市，其中仅
在2022年就有7种上市。市场正处于爆发性发展阶段，并具有巨大的潜力。
CGT的挑战
CDMO有望在CGT方面帮助突破工艺瓶颈，扩大市场边界。细胞基因治疗具有许多优点，但可及性目前是最大的问题之一，主要由以下几个因素导致：
(1) 高成本导致治疗费用昂贵
基因疗法主要用于治疗罕见病，患者人数较少，因此价格定价较高（超过
200万美元）。细胞疗法产品的生产成本约为8-10万美元，终端价格可达40万美
元。尽管各公司推出了分期付款或根据疗效付款的政策，但定价仍高于大多数
传统药物。
(2) 自体工艺导致制备周期长
以诺华的Kymriah为例，从采集患者T细胞到回输的处理时间约为3周左右。
而接受CAR-T疗法的患者通常病情较重，常规疗法已经无效，长时间的制备周
期可能导致疾病进展。
(3) 治疗领域有限，受益患者较少
目前细胞疗法主要适用于某些血液病，而基因疗法主要适应于由特定基因突
变引起的遗传性罕见病。有限的治疗领域限制了可以从该疗法中受益的患者数
量。
CDMO的参与有望改善这些问题。作为专门从事合同开发和制造的组织，
CDMO可以提供先进的制造技术和设施，以缩短制备时间并降低成本。此外，
CDMO还可以加强产业合作，推动CGT疗法在更广泛的疾病领域的研发和应
用，从而扩大可受益患者的范围。通过CDMO的努力，CGT疗法有望突破技
术和市场的瓶颈，实现更广泛的应用。