在最近已经宣布的4项合作中有两项潜在价值为10亿美元左右的合作。其中最大的是礼来与英国公司Evox Therapeutics的合作，预计能够带来高达12亿美元的里程金。据Evox首席执行官Antonin de Fougerolles所述，外泌体已经被证明可以跨越血脑屏障，但该公司的目标是通过在外泌体上构建配体来进一步提高中枢神经系统的靶向性。
[1] Mark Zipkin., et al. Big pharma buys into exosomes for drug delivery. Nature Biotechnology. 2020. DOI: 10.1038/s41587-020-0725-7
[2] Jessica E., et al. Pullan et al. Exosomes as Drug Carriers for Cancer Therapy. Molecular Pharmaceutics. 2020. DOI: 10.1021/acs.molpharmaceut.9b00104
外泌体最新行业资讯 | 制药巨头扎堆，外泌体赛道火热！
发布时间：2020-12-07 11:29 文章来源：未知 作者：百替生物
外泌体是来源于细胞质膜内陷的含有脂质双分子层膜结构的纳米级囊泡，起初一直被认为是细胞碎片或细胞的废弃物，是细胞排泄废物的一种方式，后来研究人员才发现外泌体携带核酸、蛋白质、脂质等多种生物大分子，可介导细胞间通讯。2013年，诺贝尔生理学或医学奖颁给了发现并阐释细胞囊泡运输系统及其调控机制的三位科学家，将外泌体研究的热度推向高潮！
在最近已经宣布的4项合作中有两项潜在价值为10亿美元左右的合作。其中最大的是礼来与英国公司Evox Therapeutics的合作，预计能够带来高达12亿美元的里程金。据Evox首席执行官Antonin de Fougerolles所述，外泌体已经被证明可以跨越血脑屏障，但该公司的目标是通过在外泌体上构建配体来进一步提高中枢神经系统的靶向性。
在另一个潜在价值超过9亿美元的大笔交易中，Carmine Therapeutics与武田公司签署了一项合作关系，以开发针对两种未披露的罕见疾病靶点的基因疗法。Carmine的联合创始人Minh Le说，他们的技术是基于红血球衍生的微囊泡，也是EV中的一种，相对来说比外泌体大，有潜力运输更大的有效载荷。Le此前发表的研究还表明这种微囊泡很容易进行大规模生产。
此外，Sarepta Therapeutics宣布与Codiak BioSciences达成协议，以开发可以携带Sarepta基因疗法、基因编辑和RNA药物的外泌体。Sarepta首席医疗官兼执行副总裁Gilmore O’Neill表示，外泌体递送可以提高其ASO及其他基因疗法和基因编辑平台的效益/风险比。
今年6月，英国细胞治疗公司ReNeuron宣布与一家不知名的生物技术公司达成研究协议，这同4月份与一家不知名制药公司的交易相呼应。两者都涉及到源自ReNeuron的人胚胎皮质干细胞系产品（CTX0E03）的外泌体。继6月份的公告之后，两家EV公司宣布了一系列A轮融资：生物技术公司Vesigen Therapeutics为其微囊泡技术筹集了2850万美元，由拜耳和晨光创投公司领投；外泌体公司Mantra Bio则筹集了2500万美元，用于开发其针对靶点的外泌体载体工具（TEV）的专有平台，推进下一代精准治疗的开发。
外泌体可增强分子的组织渗透性，从而减少全身暴露，可提高靶向的精确度，此外，作为自然形成的纳米颗粒，还能够逃避免疫检测。相关研究表明红细胞衍生的EV可以通过全身给药到达肝、脾、胃、肠、肾和肺，此外，EV和其他纳米颗粒已被证明在肺毛细血管中积聚，这对于开发肺癌等适应症新疗法很有希望。 另外也有研究显示外泌体能被心肌细胞摄入，这对罕见遗传性冠状动脉疾病开发新的递送方式有着强大的推动力！
总的来说，外泌体固有特性和优势受到了业界的广泛关注，相应的药物开发的研究也越来越多。但是也存在许多问题，例如，外泌体的生成、分泌机制尚不明晰、外泌体内容物丰富且复杂，找到其发挥功能作用的信号分子也存在难度。不过，随着外泌体研究的深入，相关技术的成熟，以及资本投入的更加充足，相信外泌体技术一定能在药物治疗的格局中找到自己不可替代的地位！
普略医学纳米医药技术
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参考资料：
[1] Mark Zipkin., et al. Big pharma buys into exosomes for drug delivery. Nature Biotechnology. 2020. DOI: 10.1038/s41587-020-0725-7
[2] Jessica E., et al. Pullan et al. Exosomes as Drug Carriers for Cancer Therapy. Molecular Pharmaceutics. 2020. DOI: 10.1021/acs.molpharmaceut.9b00104
[3] 潘星昊等. 外泌体作为靶向治疗载体的研究进展. 中国癌症杂志. 2020.